La terapia génica se define como :
- Una terapia de cura de enfermedades genéticas a base del suministro de medicamentos
- Una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células defectuosas de un paciente humano
- Una técnica del control de la seguridad del cigoto
- Una terapia todavía en fase de desarrollo que pretende curar enfermedades genéticas
El niño al que primero se le aplico esta terapia sufría la siguiente enfermedad:
- La Inmunodeficiencia combinada severa
- El SIDA
- Cáncer de piel
- Hemofilia
La principal causa por la que la terapia génica de células germinales no se ha aplicado a humanos debido a :
- Falta de presupuesto
- Deficiencias en las tecnologías necesarias
- Cuestiones éticas
- Falta de control técnico en los procesos de inserción
La terapia génica ex vivo es aquella en la que :
- Las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in Vitro
- El material genético es extraído de otro humano para insertarlo en el paciente a tratar
- Se tratan las células sexuales del paciente
- El material genético se introduce directamente en las células del organismo
El material genético se inserta en el paciente sea cual sea la técnica mediante un vector, que suele ser :
- Una bacteria
- Un alérgeno
- Liposomas catiónicos
- Un virus